Le glicogenosi (GSD) tipo III, V e VII hanno in comune una parte del quadro clinico che consiste in progressiva intolleranza allo sforzo, dolori e crampi muscolari con deterioramento della struttura del muscolo che perde sempre più le sue capacità funzionali. Alla base di questo danno muscolare vi è il fatto che il difetto enzimatico in queste malattie impedisce l’utilizzo corretto dei carboidrati per produrre energia perché l’attività normale della glicogenolisi (GSD III e GSD V) o della glicolisi (GSD VII) è bloccata. In queste malattie, però, la neoglucogenesi, cioè la capacità di produrre zucchero a partire da altri substrati come proteine e grassi, è intatta.
Oltre al muscolo, vi sono anche altri organi interessati, diversi a seconda del tipo di GSD. In alcuni casi, il danno è dovuto all’accumulo di glicogeno, in altri semplicemente alla carenza energetica. Mentre nella GSD V sono coinvolti solo i muscoli scheletrici, nella GSD III sono interessati anche il fegato e/o il cuore (c’è anche una piccola percentuale di pazienti che ha solo interessamento epatico), nella GSD VII si osserva anche un quadro di anemia emolitica.